Жизненно важная инъекция: Одесчина получила препарат для лечения СМА

Одесчина бесплатно получила от Министерства здравоохранения Украины препарат Spinraza для борьбы со спинальной мышечной атрофией у детей. 15 флаконов драгоценных лекарств передали в Областную детскую клиническую больницу.

Об этом заявили в Департаменте здравоохранения Одесской облгосадминистрации.

Что такое СМА

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое генетическое заболевание. У больных СМА отсутствует ген SMN1, кодирующий белок SMN, необходимый для работы мотонейронов. У больных СМА моторные нейроны спинного мозга постепенно погибают, что приводит к отмиранию нейронных сопряжений с мышцами и мышечной атрофии — полной остановки мышечной деятельности со временем. Это постепенный, но необратимый процесс, что означает утрату возможности двигаться, а со временем дышать. СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти детей. Без лечения дети со СМА первого типа не доживают до двух лет. Эффективность терапии и реабилитации зависит от того, как рано была проведена диагностика и начато лечение, ведь погибшие мотонейроны уже невозможно восстановить.

Что известно о препарате Spinraza

Spinraza является одним из трех препаратов в мире, применяемых для лечения детей со спинальной мышечной атрофией. Он чрезвычайно ценен, стоимость одного флакона — более 100 тысяч долларов. Spinraza нужно принимать всю жизнь — первые четыре накопительные дозы с интервалом в 14 дней. А дальше — поддерживающие инъекции каждые четыре месяца.

Сколько украинских детей болеют СМА

Сейчас у Украины более 200 детей, страдающих этой редкой генетической болезнью. СМА парализует больных и ограничивает их двигательную активность, а тяжелые случаи могут привести к летальному исходу.

Напомним, волонтеры из БФ "Корпорация монстров" меньше чем через сутки закрыли сбор средств для малыша из Киева Никиты Крыжнова. Ребенок болеет редкой спинально мышечной атрофией (СМА) и нуждался в уколе Zolgensma стоимостью 2,1 млн долларов.

В отличие от препарата Spinraza, Zolgensma вводится однократно детям до 2 лет.